Choroby rzadkie - 2022
Wyzwania dla leków sierocych w chorobach rzadkich - od badań klinicznych po dopuszczenie do obrotu i refundację
W panelu omówiony zostanie szeroki zakres wyzwań stojących przed lekami sierocymi w chorobach rzadkich począwszy od badań klinicznych (generowanie dowodów) poprzez dopuszczenie do obrotu (przez Europejską Agencję Leków) po refundację ze środków publicznych.
W panelu dyskusyjnym reprezentują się różni interesariusze, w tym pacjenci, decydenci, przemysł farmaceutyczny i badania kliniczne. Szczegółowo zostaną omówione doświadczenia zarówno polskie, jak i międzynarodowe w kwestiach dostępności i przystępności cenowej leków sierocych.
Wystąpienia (11:00 - 13:00) | Prowadzący - dr n. med. Iga Lipska |
---|---|
Przedstawiciel Ministerstwa Zdrowia | W trakcie potwierdzania |
dr Jacques Demotes | European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN) |
Dariusz Żebrowski | Przedstawiciel pacjentów |
prof. Joanna Kwiatkowska | Gdański Uniwersytet Medyczny |
Michał Byliniak | Infarma |
Elżbieta Bylina | ABM |
Prowadząca panel
Former Research Consortium & Project Manager, Strategic research grant “The implementation of Hospital-based HTA (HB-HTA) in Poland” & Head of Health Care Services Monitoring Department, National Health Fund HQ (public payer), Warsaw, Poland. Co-author of Polish National Medicines Policy for 2018-2022 – governmental strategic document. Former Director of Drug Policy and Pharmacy Department at Ministry of Health, former Economic Committee Member at Ministry of Health. Former Director of HTA Department at Polish HTA Agency
Paneliści
Jacques Demotes is the Director General of the European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), which he founded in 2004. In this role, he is responsible for the strategy and overall management of the infrastructure with the support of the ECRIN Management Office (located in Paris, France), the ECRIN European Correspondents (located in each Member / Observer country), and ECRIN’s Scientific Partners (i.e., national networks of clinical trial units).
A neurologist and professor of cell biology, Demotes is an advisor to the biology and health research department at the French Ministry of Higher Education and Research. While at ECRIN, he has contributed to numerous initiatives and collaborative projects related to multinational clinical trials. In particular, he chaired the working group that drafted the Organization for Economic Co-operation and Development (OECD) Council Recommendation on the Governance of Clinical Trials. Prior to ECRIN, he worked as a clinical neurologist and basic neuroscientist, then as director of the clinical investigation centre in Bordeaux. Jacques Demotes received his MD (with a specialization in neurology), a PhD in neuroscience, a Master of Science (MS) in neuroscience, and a Bachelor of Arts (BA) in mathematics and computer science from the University of Bordeaux. He also received an MBA from IAE Paris, and completed a training course in science policy with the Institute of Advanced Studies in Science and Technology in Paris.
Ojciec chorego na Dystrofię Mięśniową Duchenne’a Wojtka. Od dziewięciu lat uczestniczy z synem w badaniach klinicznych w Paryżu, gdzie ostatnie cztery lata syn testuje badany produkt leczniczy o nazwie Givinostat. Pasjonat rynku badań klinicznych, propaguje wśród rodziców dzieci chorych na DMD wiedzę o badaniach klinicznych, nowych lekach i samej chorobie.
Z wykształcenia jest farmaceutą, absolwentem wydziału farmaceutycznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Z rynkiem farmaceutycznym związany jest od ponad 15 lat, zdobywając bogate doświadczenie menedżerskie w zakresie dystrybucji, refundacji, badań klinicznych i rejestracji produktów leczniczych. Posiada doświadczenie w pracy w polskim systemie ochrony zdrowia w różnego rodzaju organizacjach, takich jak apteki, hurtownie krajowe, firmy farmaceutyczne oraz firmy konsultingowe. Jest autorem licznych opracowań związanych z sektorem farmaceutycznym. Był wieloletnim prezesem Okręgowej Izby Aptekarskiej w Warszawie, a także prezydentem Grupy Farmaceutycznej Unii Europejskiej.